打造以医保为依托的罕见病患者社会支持网络
8月30日，“妈妈背患病儿子一路读到清华博士”登上微博热搜。这对广东惠州的母子，儿子陈斌因患有罕见的神经肌肉遗传性疾病DMD，12岁之后便无力行走，母亲李惠云每天背着他继续求学。陈斌于中山大学心理学系毕业后，以专业第一的成绩保送清华大学直接攻读博士，如今即将毕业。陈斌回应南都记者称，希望人们在关注罕见病时，不只是看到一个“励志”的典型，而是有一套“社会支持网络”。
罕见病全面走入公众视野，是在2014年呼吁关注渐冻症的全球性活动“冰桶挑战”。这几年来，在间断的报道和报告中，公众开始逐渐认识罕见病，但无论是公共认知或是社会保障，都仍处于非常初级的阶段，远未达到可形成“社会支持网络”的状态。
罕见病对于家庭精力和财力的消耗十分巨大，对于罕见病患者及其家庭而言，除了心理上的支持，解决用药方面尤其是用药支出上的困难是最为迫切的。罕见病的特效药，大都是真正的天价，几十万元一支的常规价格，若需长期使用，全靠患者家庭自费，几乎没有哪一个普通家庭能承担起罕见病的“用药自由”。以庞贝病(糖原累积病Ⅱ型)为例，注射用阿糖苷酶a是目前唯一的有效药，但需要自费，且终身用药，药量依体重而定，例如，山东济宁35公斤的患者晓峰，每半月注射一次，一次需要14瓶，价格为一次76720元，一个月15万元，一年180万元。
每个人都会生病，不能因为罕见病患者患的病罕见，而以资源分配效率为名不顾及他们被救治的基本保障。服用罕见病特效药，部分罕见病病情可被控制，患者甚至可以和普通人一样生活，而断药不仅可能令病情加重，甚至可能导致患者失救离世。因此，保证罕见病患者的用药，既是出于人道主义精神，也是公共保障所应该覆盖的部分。
目前，大部分地区的罕见病有效药都未纳入医保，罕见病患者的救治基本依靠自费及公益救助。然而，依靠零星救助并不能解决问题。公益捐款者是出于善心，但并不能长期资助，也不可能每一个罕见病患者都依靠社会资助，不能让善心过多承担原本就不该由他们承担的责任。
公益救助不应也无法成为罕见病的主力救助力量，但公共扶持却应当也有足够资源为罕见病患者托底。一方面，罕见病虽然用药成本高，但由于罕见，患者少，占用社会福利资源的比重并不会很高，以美国以及东欧多个国家的经验来看，罕见病治疗费用占公共卫生总费用的比例仅在1%-2%之间。因此，将罕见病治疗纳入社会保障系统，不仅有其必要性，亦不至于影响大多数人的基本医疗保障。
另一方面，除了纳入医保，政府部门亦可从其他方面介入给予保障，例如，对药物的统一采购及实行政府补贴。前段时间，罕见病SMA(脊髓性肌萎缩症)的特效药中国患者使用需70万元一支、澳大利亚患者使用仅需自付41澳元的新闻引发公众关注，该药物所属的医药公司渤健发布声明，称澳大利亚政府的统一采购价为11万澳元(折合人民币约55万元)。也就是说，并非医药公司有定价歧视，而是澳大利亚政府实施了补贴，因此该国患者可以用上平价有效药。我国亦不妨探索类似的统一采购、补贴报销制度，为罕见病患者开辟一个专门通道，这样一来，既不会增加医保本身的负担，又能为罕见病患者提供保障。
无论如何，罕见病患者救助需要以公共扶持为主，政府部门有必要在其中承担主导责任。无论是有效药纳入医保或是专门采购报销通道，对罕见病患者的保障完善都应当提上日程。对公民权利的保障完善程度，是检验一个社会的文明尺度，中国作为世界第二大经济体，建立起对罕见病的“社会支持网络”，不该太遥远。
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