血友病变慢病管理 预防性治疗很关键

每年的4月17日为“世界血友病日”，以“DaretoDream–友梦·敢闯”为主题的2019年世界血友病日公益活动日前在广州举行，公益活动由中华慈善总会、北京血友之家罕见病关爱中心联合广州市慈善会发起，得到拜耳医药保健有限公司的支持。

我国血友病患者预防治疗不足

血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生起体内就缺少凝血因子，正常人习以为常的触碰就会导致患者出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子VIII的A型血友病患者。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。

据了解，目前我国注册确诊的血友病患者约为3万例，治疗主要有两种方式，一种是采用出血时立即输入凝血因子止血的按需治疗方案；另一种则是患者在未发生出血的情况下，定期接受足剂量凝血因子注射，使患者血浆凝血因子水平持续在1%以上的标准预防治疗。

对于儿童患者，我国常用预防治疗剂量为每公斤10个国际单位凝血因子，每周两次，远低于世界血友病联盟（WFH）推荐的每公斤25—40国际单位，每周三次的预防治疗剂量。研究显示，中国患者预防治疗频次低于2次/周的占76.5%。

预防性治疗性价比更高

南方医院血液科孙竞教授推荐对A型血友病患者使用标准剂量的预防治疗方案（25-40IU/kg体重，每周3次），他表示使用该剂量治疗方案的患者，其实体内VIII因子谷浓度只达到正常人1%的水平，标准剂量的预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。从儿童期就接受标准剂量预防治疗的患者，可以取得很好的临床疗效，能够像正常人一样健康生活和工作。

暨南大学南方药物经济学研究所所长，暨南大学蒋杰教授表示，“从药物经济学的角度，虽然预防性治疗费用较高，但能明显减少出血、致残、住院手术、改善生活质量，是一种比按需治疗更具性价比的治疗方案。尤其是对于血友病患儿，预防性治疗将使血友病的管理从"治病救命"转换为"慢病管理模式"，使患儿可以和正常孩子一样跑闹、生活。”

血友病援助新模式正式启动

广州市慈善会2011年4月26日和中华慈善总会联合启动“为生命续航——血友病儿童援助项目”，旨在帮助参加广州市职工医保、城乡社会医疗保险，患有血友病的患者获得治疗，减少关节损伤的发生，提高生活质量；2015年3月26日启动“为生命续航——血友病援助项目”新模式，正式将救助范围由儿童扩大到了成人，并对该人群的患者进行一定比例资金的援助；2016年1月，广州市慈善会与南方医院、中华慈善总会联合启动“为生命续航——血友病援助项目一站式结算启动仪式”，优化救助流程，既减轻患血友病困难群众支付治疗费用的压力；又减少救助环节，实现受助患者“随来随看，随走随结”，切实减少救助环节、提高救助效率。2011年4月至2018年12月，该项目共援助价值达3267万多元，其中援助药品价值700多万元，资助金额2567万元（中华慈善总会资助2186万元，广州市慈善会资助381万元），累计资助1.4万多人次。

南方日报记者欧旭江

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